全球首创“良药”带来新生希望
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近日，在安徽医科大学第二附属医院血液内科主任翟志敏教授的带领下，该院血液内科团队利用新靶点Ex02 CAR-T细胞救治一例移植后复发、几乎无药可用的晚期骨髓瘤患者获得良效。据介绍，这是在全球首次成功创建针对Ex02靶点的CAR-T细胞。
患者系60岁男性，十一年前因突发胸骨疼痛，在外院诊断为“多发性骨髓瘤”，随后经历了系统治疗，病情获得了较长时间的缓解，但自2021年7月起，疾病复发呈进行性恶化，剧烈的骨痛让他无法正常站立和行走，尝试了各种药物均疗效甚微，只能长期卧床。
据了解，多发性骨髓瘤是一种恶性克隆性浆细胞肿瘤，虽然近10年来治疗骨髓瘤的新药不断上市，疗效和预后显著改善，但目前在临床上仍然是不可治愈的，移植后复发且对现有各种药物耐药的情况下，基本属于无药可用的“绝症”。
2023年3月，患者在转入安医大二附院寻求帮助。“刚入院时患者身体状况非常虚弱，严重骨痛导致患者无法正常生活，且伴有重度贫血和血小板减少，随时可能有生命危险。”翟志敏介绍，全面评估后发现患者病情危重，治疗面临着巨大挑战。在患者和家人的积极要求及理解支持下，最终决定采用新型靶点的Ex02 CAR-T细胞治疗。
翟志敏团队近10年一直潜心从事CAR T细胞研发和临床应用转化，前期在CD19 CAR T细胞治疗复发难治白血病已取得突破。4年前首次发现在多发性骨髓瘤细胞表面特异性表达Ex02靶分子，经过3年多日日夜夜反复尝试和探索，终于在全球首次成功创建针对Ex02靶点的CAR-T细胞。当此次面临该患者非同寻常的严峻病情时，团队将科研成果转化到临床。
据介绍，患者顺利接受Ex02 CAR-T细胞输注后，血常规等各项指标逐步改善，骨痛也奇迹般消失，可谓“绝处逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏介绍，此次全球首创新靶点Ex02 CAR-T细胞疗法帮助这名终末期骨髓瘤患者摆脱病痛的折磨，且无明显不良反应，初步显示该疗法治疗恶性肿瘤安全有效，在未来有可能让更多患者受益。
来源：安徽商报
（负责编辑：马永霖）
